原發性線粒體肌病的治療：REN001贏得FDA孤兒藥稱號
2022-02-21 12:34 來源：武威男科醫院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美國蔬果藥品監督管理局（FDA）已授予該新公司的主要候選藥物REN001病人臨床表現磷酸化肌?。≒MM）的孤兒藥稱號。該新公司還宣布了近期未完成的針對PMM病患者的REN001臨床實驗的盡力結果。
REN001是一款選擇性PPARδ激動劑，可病人包括PMM在內的遺傳性肌病。PMM是磷酸化基因突變所致的導致病因，PMM病患者的肌肉功能通常都會增高，對日常功能產生不利影響，并且病患者壽命都會縮短。目前尚未有FDA批準的用于病人PMM的藥物。
Reneo Pharmaceuticals助理執行官Niall O’Donnell博士說：“患有磷酸化臨床表現肌病的病患者的孤獨受到很多總體的影響”。Reneo對患有磷酸化基因瑕疵和肌病史的PMM病患者未完成了為期12周的臨床試驗（REN001研究工作）。病患者每天口服一次REN001，大多數病患者選擇參加另外的36周封閉標簽延伸研究工作。REN001研究工作考察了下車測試和一些征狀問卷的結果，該研究工作的耐用性信息表明，REN001在PMM病患者中是安全的且適應性良好。
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